Medicamentos especiales: huérfanos

Medicamentos huérfanos

Un medicamento huérfano, según la Unión Europea, es aquel que: 

1. Se destina a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que afecte a menos de 5 personas por cada 10.000 en la Unión Europea.
2. Sea improbable que, sin incentivos, la comercialización de dicho medicamento no genere suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria.
3. No exista ningún método satisfactorio alternativo o, qué de existir, el tratamiento propuesto aportaría un beneficio considerable.
    

Como decíamos, bajo condiciones normales de mercado, la industria farmacéutica tiene poco interés en desarrollar y comercializar estos fármacos destinados a un pequeño número de pacientes. Bien pensado tiene sentido, desarrollar un fármaco cuesta lustros de investigación y millones de euros que deben ser rentabilizados para que el laboratorio no se arruine con él. Si, por ejemplo, en todo el mundo solo hay 2 pacientes que van a tomar ese medicamento, deberían vender cada envase por cifras espeluznantes para los sistemas sanitarios. Por este motivo, los laboratorios no suelen estar muy dispuestos a investigar en enfermedades raras y cuando sacan algún medicamento suelen ser extremadamente caros.

En este sentido, para que estos medicamentos puedan llegar a los pacientes, las autoridades sanitarias y los laboratorios farmacéuticos llegan a acuerdos de riesgo compartido. Estos contratos consisten en definir el precio de un medicamento en base a uno de los siguientes criterios:

• Resultado financiero:

  puede fijarse un límite de gasto o una rebaja en función del consumo que va a haber de ese medicamento. Es decir, a partir de una cifra concreta de gasto, el resto es gratis o más barato.

• Resultado clínico:

  el precio lo marca el beneficio real que acaba teniendo en los pacientes. Dicho de otra manera, si no funciona no se paga (o se paga menos) y si funciona se paga completamente.

 

Por otro lado, para impulsar la investigación en el campo de las enfermedades raras, las instituciones públicas están llevando a cabo políticas de incentivación a los laboratorios farmacéuticos de varias maneras:

• Exclusividad de Mercado en la Unión Europea

  Cuando un medicamento huérfano es autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) cuenta con 10 años de protección de la patente. Es decir, ningún otro laboratorio puede fabricar medicamentos similares para la misma indicación, durante toda una década.

• Apoyo científico al desarrollo

  La EMA también ofrece asistencia científica para el desarrollo de medicamentos huérfanos a la industria farmacéutica. Esta información se proporciona sin coste o con un coste reducido para optimizar el desarrollo de los medicamentos huérfanos y para asegurar un mejor cumplimiento de los requisitos reguladores europeos.

• Reducción de gastos

  Durante el proceso de aprobación se designa la exención de pago y coste reducido para la designación huérfana. Se aplican a la autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y protocolo de asistencia.

• Investigación financiada

  Las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos tienen derecho a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros, además de iniciativas que apoyen la investigación y el desarrollo.

• Procedimiento centralizado de los medicamentos huérfanos a nivel europeo

  Se ofrece a estos medicamentos una forma de autorización que se hace extensible a todos los estados miembros de la UE. Así, con un solo procedimiento pueden comercializar su fármaco en varios países.

Enfermedades raras

Como hemos comentado, los medicamentos huérfanos están indicados para tratar enfermedades raras. En Europa, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a menos de 5 de cada 10.000 ciudadanos. Así, bajo la denominación común de enfermedades raras se agrupa un diverso abanico de afectaciones y síntomas diferentes muy poco frecuentes.

Si hablamos en cifras totales podemos entender las auténticas dimensiones del problema. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS) se estima que las 7.000 enfermedades raras diferentes que se han reconocido afectan al 7% de la población mundial. En concreto, en España se estima una prevalencia de 3 millones de personas con enfermedades poco frecuentes. Esta cifra puede parecer excesiva, pero se entiende si consideramos que una enfermedad más común se puede dividir en varios subtipos de forma que cada uno de ellos cumpla con el criterio de enfermedad rara.

En esta página de la Federación Española de Enfermedades Raras se puede consultar un nutrido listado de enfermedades raras.

La mayoría de las enfermedades raras son de origen genético y crónicas, afectando a los pacientes que las sufren durante toda su vida. En muchas ocasiones los pacientes tienen las mutaciones presentes y para que se desarrolle la enfermedad deben añadirse determinados factores ambientales, infecciosos, inmunológicos, etc. 

Uno de los mayores problemas de las enfermedades raras es la complejidad del diagnóstico. Se estima que el tiempo medio que transcurre desde la aparición de síntomas hasta la confirmación del diagnóstico es de unos 5 años. Esta demora ocasiona que se tarde mucho en recibir un tratamiento adecuado y se produzca un agravamiento de la enfermedad.

A nivel nacional, desde el Gobierno de España se ha iniciado una estrategia con el fin de apoyar la investigación sobre enfermedades raras, a nivel sanitario, científico y socioeconómico. Algunas de las medidas que incluyen este Plan Nacional son la designación de unidades de referencia para tratamiento de estas enfermedades, la creación de un registro nacional y el mantenimiento de la inversión destinada a investigación.

Más información en:

http://www.enfermedades-raras.org/
http://www.eurordis.org

 

Fecha de actualización: 07/04/2025
Autoría y revisión: OrPhar - SEFH